En el caso de 'Orkambi' se ha autorizado la indicación para niños de 6 a 11 años (ambos inclusive) con dos copias de la mutación F508del, si bien la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) estaría trabajando actualmente en el informe de posicionamiento terapéutico. Hasta ahora sólo estaba disponible para uso compasivo.
Por su parte, 'Symkevi', ya aprobado por la AEMPS desde enero de 2019, se ha autorizado para personas a partir de 12 años con dos copias de la mutación F508del, así como personas con una sola copia F508del más una de las siguientes 14 mutaciones de función residual: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, y 3849 + 10kbC T.
Esta autorización se ha realizado bajo el modelo de pago por resultados y después de sucesivas reuniones mantenidas entre el departamento que dirige María Luisa Carcedo y el laboratorio Vertex, así como encuentros con miembros de la Federación Española de Fibrosis Quística.
La opción de pago por resultados, tal y como ha explicado el Ministerio de Sanidad en la carta remitida a los pacientes, lleva condicionado la realización de una monitorización de la efectividad terapéutica y medición de resultados a través de la plataforma 'Valtermed' por parte del Sistema Nacional de Salud. La determinación del paciente con respuesta positiva se realizaría por parte de un comité creado 'ad hoc' en cada comunidad autónoma con representación del laboratorio para garantizar la objetividad del seguimiento.
"Celebramos este paso adelante por parte del Ministerio de Sanidad, autorizando la financiación de estos medicamentos que tanto tiempo llevábamos demandando y que frenan el deterioro que produce la fibrosis quística en los pacientes para los que están indicados", ha dicho la organización.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) aprobó 'Orkambi' en noviembre de 2015, y ya son varios los países europeos, como por ejemplo Grecia, Holanda o Italia, los que ya lo tienen financiado.
